【诺西那生钠注射液】诺西那生钠注射液（Nusinersen Injection）是一种针对脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的靶向治疗药物，通过调节基因表达来改善患者的运动功能和生存率。该药由Biogen公司研发，于2016年获得美国FDA批准，随后在全球多个国家和地区获批使用。
作为一种反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotide, ASO）药物，诺西那生钠注射液的作用机制独特，能够穿过血脑屏障，直接作用于中枢神经系统中的SMN2基因，促进其产生更多的功能性运动神经元蛋白（SMN蛋白），从而延缓疾病进展。
以下是对诺西那生钠注射液的总结与关键信息对比表：
| 项目 | 内容 |
| 药品名称 | 诺西那生钠注射液 |
| 英文名 | Nusinersen Injection |
| 药物类别 | 反义寡核苷酸类药物（ASO） |
| 适应症 | 脊髓性肌萎缩症（SMA） |
| 作用机制 | 调节SMN2基因剪接，增加SMN蛋白生成 |
| 给药方式 | 静脉注射（IV）或鞘内注射（IT） |
| 适用人群 | 婴儿、儿童及成人患者 |
| 临床试验阶段 | 已完成III期临床试验 |
| 批准时间 | 2016年（美国FDA） |
| 生产企业 | Biogen |
| 剂型 | 注射液（冻干粉+溶剂） |
| 使用频率 | 初始剂量后需定期维持治疗 |
| 常见副作用 | 注射部位反应、头痛、发热、恶心等 |
| 药物优势 | 可穿透血脑屏障，靶向性强，疗效显著 |
诺西那生钠注射液的问世为SMA患者带来了新的希望，尤其是在婴幼儿群体中，其对延缓病情发展和提高生活质量具有重要意义。尽管药物价格较高，但随着医保政策的逐步覆盖和医疗技术的进步，越来越多的患者能够受益于这一创新疗法。
总体而言，诺西那生钠注射液是目前治疗SMA的重要药物之一，代表了基因治疗领域的一项重大突破。